?伯氏先天性黑内障

α-1抗胰蛋白缺乏症疗法以及雷伯氏先天性黑内障（Leber's Congenital Amaurosis）是这家公司目前最先进的两个项目，均是利用非致病性重组腺病毒载体系统研发的。

?先天性黑蒙症

他6岁时被诊断患有利伯氏先天性黑蒙症（Leber's congenital amaurosis），这是一种罕见的先天性失明症，每8万名新生儿当中有一人患有此病。

?先天性黑内障

利伯氏先天性黑内障（Leber's congenital amaurosis，LCA）是一种罕见的遗传性眼病，出生时带有LCA的人会逐渐失明。

?性黑内障

利伯氏先天性黑内障（Leber's congenital amaurosis，LCA）是一种罕见的遗传性眼病，出生时带有LCA的人会逐渐失明。