?型血友病
近年来,一系列应用ZFN所取得的振奋人心的科研成果相继发表在高水平杂志上,如使患有人血液疾病乙型血友病(hemophilia B)的小鼠恢复血液凝结功能;在干细胞领域,研究者使用ZFN技术精确修正基因突变,从而使与人体疾病相关的缺陷蛋白失活等。
?血友病乙
血友病乙(hemophilia B,HB)是一种遗传性疾病,遗传方式和出血表现与血友病甲相似,其发病机制为缺乏因子Ⅸ。
?乙型血友病
? 甲型血友病(Hemophilia A)是由凝血因子VIII缺陷所致,约占血友病的80%~85%;乙型血友病(Hemophilia B)是由凝血因子IX缺陷所致,约占血友病的15~20%。 ? 甲型血友病呈X-连锁隐性遗传,由 F8 基因突变导致。
血友病乙
乙型血友病
型血友病
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